عبور از سد ایمنی بدن؛ فناوری روسی راه ژن‌درمانی‌های چندبارمصرف را باز می‌کند

به گزارش سیتنا،داروهای ژن‌درمانی با هدف اصلاح، جایگزینی یا حذف ژن‌های معیوب در سلول‌های بدن طراحی می‌شوند. در اغلب این درمان‌ها، از ناقل‌های ویروسی استفاده می‌شود؛ ویروس‌هایی مهندسی‌شده که به‌جای ایجاد بیماری، ژن درمانی را به سلول‌های هدف منتقل می‌کنند.

اما این روش یک ضعف جدی دارد. پس از نخستین تزریق، سیستم ایمنی بدن ناقل ویروسی را شناسایی کرده و علیه آن آنتی‌بادی تولید می‌کند. در نتیجه، در تزریق‌های بعدی، ناقل پیش از رسیدن به اندام هدف خنثی می‌شود و عملاً ادامه درمان غیرممکن خواهد بود.

این محدودیت، ژن‌درمانی را به گزینه‌ای تک‌مرحله‌ای تبدیل کرده؛ در حالی که بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی به درمان‌های مکرر و بلندمدت نیاز دارند.

راه‌حل جدید از مسکو: نامرئی کردن ویروس‌ها

پژوهشگران دانشگاه سچنوف، قدیمی‌ترین و بزرگ‌ترین دانشگاه علوم پزشکی روسیه در شهر مسکو، راهکاری نوآورانه برای عبور از این مانع ارائه کرده‌اند. آن‌ها فناوری‌ای موسوم به «زیست‌استتار» (Biomasking) توسعه داده‌اند که در آن ناقل‌های ویروسی با غشاهای سلولی پوشانده می‌شوند.

این پوشش سلولی باعث می‌شود ناقل ویروسی از دید سیستم ایمنی پنهان بماند. به بیان ساده، بدن این ویروس‌ها را «خودی» تلقی می‌کند و واکنش دفاعی علیه آن‌ها نشان نمی‌دهد. در نتیجه، ناقل می‌تواند بدون شناسایی شدن، ژن درمانی را با موفقیت به سلول‌ها و اندام هدف منتقل کند.

تمرکز بر رایج‌ترین ناقل‌های ژن‌درمانی جهان

به گفته دیمیتری کاستیوشف، رئیس آزمایشگاه فناوری‌های ژنتیک در یکی از مؤسسات وابسته به دانشگاه سچنوف، این فناوری به‌طور ویژه برای ناقل‌های مبتنی بر ویروس‌های وابسته به آدنو (AAV) طراحی شده است.

ویروس‌های AAV در حال حاضر، پرکاربردترین ناقل‌ها در داروهای ژن‌درمانی جهان به شمار می‌روند و بخش عمده درمان‌های تأییدشده یا در حال توسعه، بر پایه همین سیستم انتقال ژن ساخته شده‌اند.

همین موضوع باعث می‌شود که فناوری زیست‌استتار، نه یک راه‌حل محدود آزمایشگاهی، بلکه رویکردی با قابلیت استفاده گسترده در صنعت داروسازی باشد.

چرا این دستاورد اهمیت دارد؟

اهمیت این پیشرفت زمانی آشکارتر می‌شود که بدانیم بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی، از اختلالات متابولیک گرفته تا بیماری‌های عصبی و عضلانی، نیازمند درمان‌های مداوم یا حتی مادام‌العمر هستند.

امکان تزریق مکرر ژن‌درمانی می‌تواند:

• اثربخشی درمان را به‌طور چشمگیری افزایش دهد
• دوزهای درمانی را قابل تنظیم‌تر کند
•  هزینه‌های درمان را کاهش دهد، چرا که دیگر نیازی به طراحی ناقل‌های جدید برای هر مرحله درمان نخواهد بود

یک گام بلند به سوی آینده ژن‌درمانی

فناوری زیست‌استتار ویروس‌ها می‌تواند نقطه عطفی در تحول ژن‌درمانی باشد؛ تحولی که این روش پیشرفته را از درمانی محدود و یک‌بارمصرف، به گزینه‌ای پایدار، قابل تکرار و در دسترس‌تر برای بیماران تبدیل می‌کند.

اگر این رویکرد در مراحل بالینی نیز موفقیت خود را حفظ کند، می‌توان انتظار داشت که ژن‌درمانی در سال‌های آینده، نقش بسیار پررنگ‌تری در درمان بیماری‌های مزمن و ژنتیکی ایفا کند؛ نقشی فراتر از آنچه تاکنون تصور می‌شد.

انتهای پیام